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Arthritis thérapie génique procès reprend après avoir enquêté sur la mort du patient

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Le fabricant d'un médicament expérimental de thérapie génique pour l'arthrite inflammatoire dit hier, lundi 26 novembre, que la US Food and Drug Administration (FDA) a permis à la phase I / II d'essai de la drogue de reprendre la suite d'une enquête sur la mort d'un patient.

Targeted Genetics Corporation a déclaré l'action de l'agence suivie de l'examen du procès de la sécurité des données sur les 127 participants et qui entoure un «mortel Événement indésirable grave », en particulier.

Selon des rapports de presse à l'époque, 36 ans, Jolee Mohr est décédé en juillet de cette année, juste après avoir injecté le médicament expérimental dans son genou droit. Elle était auraient trouvé la mort depuis l'échec de l'autorité et une écrasante soudaine infection; certains experts auraient dit qu'elle ne devrait pas avoir A reçu une si grande dose de médicament expérimental.

Dans une déclaration publiée le 26 juillet de cette année, la FDA a indiqué que, suite à un rapport de Targeted Genetics Corporation à Seattle le 24 juillet, À la mort d'un patient qui a reçu "une enquête de produits de thérapie génique à un essai clinique», même si les causes sont inconnues, il a placé le Essai clinique sur cale, ce qui n'est plus produit devait être administré à des patients déjà sur le pas de procès et de nouveaux participants devaient être inscrits.

La thérapie génique drogues à l'essai, expérimental tgACC94 nom, est basé sur un virus adéno-associé recombinant (AAV) dérivée du vecteur qui transporte un Tumor Necrosis Factor Receptor (TNF-récepteurs) gène pour bloquer l'un des principaux médiateurs de l'inflammation.

Le médicament, ou un placebo, a été injectés directement dans les articulations touchées, ce qui dans le cas de Mohr était le genou droit.

La FDA a indiqué qu'elle n'était pas au courant des événements négatifs semblables sur d'autres essais de thérapie génique, concernant ce produit ou tout autre que servir de vecteurs AAV, Mais par mesure de précaution, il est en train d'examiner tous les procès en cours en utilisant AAVs.

Selon la déclaration de la société, l'enquête a montré que tgAAC94 n'a pas contribué à la mort du patient, qui a été diffusé en raison de Histoplasmose, une infection fongique qui affecte généralement les poumons, mais elle peut parfois s'étendre à d'autres parties du corps.

Les résultats des tests ont été présentés à la 71e réunion annuelle de l'American College of Rheumatology (ACR), au début de novembre. Elles ont montré qu'il était peu probable AAV que le vecteur utilisé dans le procès s'était propagé à d'autres parties du corps du patient à la suite de l'expérimentation de drogues. Seules des quantités infimes de l'AAV ADN du virus ont été trouvés dans les tissus traités en dehors de la commune, et le montant de l'antagoniste du TNF-alpha protéine (le bloqueur des récepteurs) qui circulent dans le Circulation sanguine du patient a été comme prévu.

Mis à part le médicament expérimental, le patient prend également des adalimumab, le méthotrexate ou la prednisone, qui sont connus pour supprimer le système immunitaire, et Augmentent également des facteurs de risque connus d'infection par le champignon histoplasma, a déclaré l'entreprise.

À la suite de l'enquête de la FDA Targeted Genetics dit, il sera de changer la procédure de consentement éclairé utilisés dans la phase I / II d'essai pour inclure les informations sur la mort du patient, et il permet également de modifier le protocole d'essai à incorporer les suggestions de la FDA. Ceci se ré-impliquer le consentement des 35 patients qui ont encore à recevoir la deuxième dose du médicament.

Président et chef de la direction de Targeted Genetics, H. Stewart Parker, la compagnie a déclaré qu'il travaillera en étroite collaboration avec les praticiens sur le procès:

"Pour assurer le développement de reprendre le plus efficacement possible avec la sécurité des patients, comme toujours, d'une importance primordiale."

"Nous nous attendons à avoir des données complètes de la phase I / II d'essai dans la deuxième moitié de 2008. Dans l'intervalle, nous pensons que nous avons les informations nécessaires à partir de ce procès à la fois le lancement d'un plan de la Phase II d'essai de tgACC94 au second semestre De l'année 2008 ", a ajouté Parker.

L'objectif de la phase I / II de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité potentielle de doses différentes de tgAAC94 injectés directement dans les articulations touchées Des patients atteints d'arthrite inflammatoire. Les participants déjà sur le procès continuera d'être surveillée, a déclaré l'entreprise.

Le procès a débuté en octobre 2005 quand 127 patients ont reçu une première dose de médicament actif ou un placebo dans l'articulation affectée. Parmi ces participants touchés conjointe pourrait être un genou, la cheville, poignet, métacarpo (doigt conjointe), ou du coude. 74 des patients ont reçu une deuxième dose, dont 52 ont pris deux doses de l'agent actif.

Les résultats provisoires signalé à la réunion de l'ACR a montré qu'un pourcentage plus élevé de patients sur le médicament actif ont montré des améliorations aux conjoints symptômes, la fonction et la douleur, par rapport aux patients qui ont été injectés avec le placebo seul. Les événements indésirables les plus communs ont été des réactions au site d'injection, qui ont touché 10 pour cent des patients traités.

Arthrite inflammatoire, également connue comme la polyarthrite rhumatoïde, est extrêmement douloureuse et invalidante maladie où le système immunitaire attaque les articulations. Elle touche plus de 2 millions d'Américains et les patients atteints de cette maladie grave expérience des douleurs chroniques, des dommages permanents aux nerfs, les articulations et les os, ce qui, dans certains cas, conduit à la mort.

Certains médicaments soulager les symptômes, mais ils affaiblissent le système immunitaire, apportant avec eux des effets indésirables, y compris les infections. TgAAC94 est mis à l'épreuve comme une des sources possibles de la thérapie, qui réduit l'inflammation sans effets secondaires systémiques.

Cliquez ici pour plus d'informations sur inflammatoires / Polyarthrite rhumatoïde (Arthritis Foundation).

Rédigé par: Catharine Paddock
Copyright: Medical News Today
Ne pourra être reproduit sans la permission de Medical News Today

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