Espoir pour la fibrose kystique en utilisant le VIH afin de corriger les gènes défectueux
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Un chercheur britannique a fait l'essai d'une nouvelle thérapie génique utilisant le VIH qui pourraient éventuellement corriger les gènes défectueux dans la fibrose kystique bébés avant leur naissance.
Un savant génétiques basé à l'University College de Londres, Suzanne Buckley, a utilisé avec succès le VIH comme un support matériel génétique ou «vecteur» pour corriger Kystique fybrosis gènes défectueux dans les cellules des poumons des souris.
Suzanne Buckley est de présenter les résultats de ses travaux mercredi 21 mars à la semaine du British Society for Gene Therapy conférence à Warwick. Le titre de son article est "significative du poumon après la transduction in utero et néonatale 30 administration de vecteurs lentiviraux".
La fibrose kystique touche environ 7500 personnes au Royaume-Uni et le Royaume-Uni est le plus en danger la vie commune maladie héréditaire. Ses symptômes comprennent un mucus collant Qui obstrue les voies respiratoires. Atteinte pulmonaire est la principale cause de maladie et de décès pour les personnes atteintes de FK, et il n'ya pas de remède.
Plus de 2 millions de personnes au Royaume-Uni, environ 4 pour cent de la population, portent le gène de la fibrose kystique. Si les deux parents sont porteurs, Il ya une chance 1 et 4 de leurs enfants auront la maladie. Pour avoir la maladie, l'enfant doit hériter du gène défectueux des deux parents.
En 1989, une équipe internationale de scientifiques ont identifié le gène anormal, et a établi qu'il est assis sur chromosone numéro 7. Chaque cellule humaine compte 23 paires de Chromosones, chacun dans le couple provenant de chaque parent et transportant environ 30000 gènes.
Le gène anormal charge la production d'une protéine appelée CFTCR (Cystic Fibrosis transmembranaire Conductance Regulator), qui déplace le sel et l'eau dans et hors de Cellules des parois des poumons et l'appareil digestif. Toutefois, chez les personnes atteintes de fibrose kystique du gène anormal est défectueux et cause trop de sel et trop peu d'eau À transporter qui produit le mucus collant qui obstrue les poumons.
La thérapie génique introduit l'espoir qu'une personne peut être traitée en éliminant la cause du mucus collant, en ciblant les gènes défectueux FC dans les poumons, Plutôt que de traiter la cause de la maladie.
L'idée est d'éliminer les gènes défectueux et insérer les bons, de sorte que les générations futures de la cellule et l'organisme hériter et le bon code Éliminer la maladie.
Les virus sont utilisés dans la thérapie génique comme "vecteurs" de procéder à la rééducation des gènes cibles des cellules hôtes. Elles sont idéales parce que, dans leur état naturel, ils envahissent Cellules d'organismes vivants, de détourner leur ADN et à le rendre obéir aux instructions qui permettent au virus de se répliquer. Rétrovirus comme le VIH aller un peu plus loin, ils Insérer une copie de leur ADN et ARN fusionner avec le matériel génétique de la cellule hôte.
La clé est de rendre le virus faire cela en fonction de ce que le savant veut arriver. Cela implique toutefois désactiver la partie dangereuse du virus ou Rétrovirus tout en conservant sa capacité d'envahir et de fusionner avec l'ADN hôte.
La thérapie génique est encore une science jeune, et présente de nombreux défis et risques pour les médecins. Par exemple, que faire si le transporteur virus retrouve son précédent Puissance et revient à l'étiologie de la maladie?
Ou encore, que faire si le vecteur insère le nouveau matériel génétique dans la mauvaise partie du génome, et perturbe un élément essentiel Comme la fonction de suppression de tumeur? Un essai de thérapie génique pour le traitement d'immunodéficience combinée sévère (SCID), a été arrêté aux États-Unis lorsque certains des patients ont développé une leucémie.
La British Society for Gene Therapy conférence à Warwick cette semaine sera également entendu parler d'une nouvelle thérapie génique pour traiter les DICS procès où l'on croit certains des premiers jours des problèmes ont été surmontés.
Cliquez ici pour Cystic Fibrosis Trust (UK).
Rédigé par: Catharine Paddock
Scénariste: Medical News Today
Copyright: Medical News Today
Ne pourra être reproduit sans la permission de Medical News Today
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