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Essai clinique pour traiter la maladie de la peau avec de rares SiRNA technologie

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PC Project, un établissement public Charité, a annoncé qu'un essai clinique de phase 1b a débuté pour le traitement De pachyonychia congénitale (PC) avec un court ARN interférence (siRNA)-based Thérapeutiques. PC dominante est une maladie génétique résultant de mutations dans Gènes qui codent keratins, qui donnent l'intégrité structurale de cellules de la peau.

Dr. Sancy Leachman, un dermatologue Université de l'Utah, est en tête du Étude utilisant un nouveau appelé siRNA TD101. Ce nouveau médicament a A reçu la désignation de médicament orphelin (médicament pour les maladies rares) de la FDA des Etats-Unis Sous l'Orphan Drug Act et a été développé par TransDerm (Santa Cruz, CA) En collaboration avec l'International Consortium PC (GIEC), un groupe de Des médecins et des scientifiques qui ont accepté en 2004 de travailler ensemble pour développer Thérapeutiques pour cette maladie rare maladie de la peau.

     Dr. Leachman, qui dirige le GIEC affirme: «Notre formule est siRNA Conçu pour inhiber la production de la kératine muté de sorte que le gène normal Puisse fonctionner correctement. "Soins basés sur la nouvelle technologie puissante Sont tout à l'heure à venir à la clinique. Les récents essais cliniques comprennent siRNA Traitement des maculaire liée à l'âge (DMLA) Dégénérescence et respiratoires Virus syncytial (VRS). TD101 représente la première utilisation de la technologie siRNA Dans la peau ainsi que le premier siRNA qui cible un gène mutant.

     «Nous sommes heureux de faire partie d'un effort visant à mettre au point des traitements à base de Notre découverte, en 1995, du sous-jacent gènes défectueux PC. Bien que de nombreux Des mutations du gène causant des troubles cutanés ont été identifiées, jusqu'à ce que Maintenant il ya eu un manque d'efficacité de la thérapie fondée sur la génétique Les découvertes que nous avons faites et d'autres ", explique le Professeur Irwin McLean (Université de Dundee, Ecosse).

     Dr Roger Kaspar, chef de la direction de TransDerm, le souligne: «Nous nous sentons chanceux de faire partie Un effort sans précédent de la participation d'un groupe de médecins dévoués, Des scientifiques, des consultants, des avocats et des patients dans la poursuite d'un commun Objectif. Nous espérons que ce médicament peut aider les quelques patients qui ont PC ciblés Mutation et que nous pourrons étendre ce que nous avons appris à un grand nombre de Les patients souffrant d'autres maladies génétiques incurables dominante. "

     PC Project est un 501 (c) (3) la charité publique consacre à aider les patients Souffrant de pachyonychia congénitale. Affirme Mme Schwartz, "Ce projet est Une remarquable collaboration entre un public profane charité, de l'industrie et Des universitaires travaillent main dans la main. "Parmi l'Université de l'Utah (Sancy Leachman), Université de Dundee (WH Irwin McLean et Frances Smith), de l'Université de Stanford (Christopher Contag), Yale University (Leonard Milstone), Baylor College of Medicine (Dennis Roop maintenant à l'Université de Colorado), University of Saskatchewan (Peter Hull), BIOPOLIS / Singapour (E. Birgitte Lane), et l'Université de l'Iowa (Poust Rolland). Les partenaires de l'industrie Inclure TransDerm (Roger Kaspar Hickerson et Robyn), Thermo Fisher Scientifique / Dharmacon (Leake Devin), Elixin Pharma (Susan Srivatsa), Preclinsight (Doug Kornbrust), Visionary Therapeutics Corporation (Steve Hutcherson), Arena Pharmaceuticals (Simh Ajit), Agilent Technologies, Nucleic Acid Solutions Division (James Powell), Accugent (Ming Chan Fai) Et GeneDx (Sherri Bale).

Pachyonychie Project
Http://www.pachyonychia.org

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