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Nouvelles thérapies pourrait enfin apporter des secours pour les patients américains angio-œdème héréditaire

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Bien qu'il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la Federal Drug Administration (FDA) pour les crises aiguës de l'angio-œdème héréditaire (AOH) une maladie génétique provoquant un gonflement des extrémités, le visage et les organes internes qui peuvent mettre la vie en danger l'espoir est À l'horizon selon une équipe d'experts les recherches les plus récentes à la réunion annuelle de l'American College of Allergy, Asthma and Immunology (ACAAI), à Dallas.

AOH est une affection rare mais grave problème avec le système immunitaire qui est transmis à travers les familles. On estime à 10000 personnes avec AOH aux Etats-Unis. AOH est causée par de faibles niveaux ou de la mauvaise fonction d'une protéine appelée C1 inhibiteur. La maladie affecte les vaisseaux sanguins et provoque des attentats du gonflement durable heures à plusieurs jours, le plus souvent dans les bras et les jambes. Beaucoup de patients ont également le gonflement de la paroi intestinale, provoquant de graves douleurs abdominales, gonflement du visage défigurer; gonflement des organes génitaux, et l'enflure du larynx qui peuvent causer des difficultés respiratoires et peut être mortel.

"Diagnostic des AOH est parfois difficile, car il existe d'autres maladies qui ont des signes et symptômes similaires", a déclaré Michael M. Frank, MD, Samuel L. Katz, professeur de pédiatrie, de médecine et d'immunologie à la Duke University Medical Center, Durham, NC "L' Patient peut ne pas rapporter l'histoire d'une famille parce que jusqu'à 25 pour cent des nouveaux cas résultent de AOH de novo (nouveau) mutations. "

Mark Gompels, MD, consultant immunologiste, Southmead Hospital, Bristol, Royaume-Uni, a dit le diagnostic héréditaire C1 inhibiteur défaut peut être comparé à la recherche d'une aiguille dans une botte de foin. "La rareté du diagnostic signifie que même le plus précis des tests trompe peut-être," dit-il. "C4 peut être un test de dépistage utile, mais pas dans toutes les circonstances. Interprétation des résultats des analyses doivent être effectuées par un expert en HAE."

Parce qu'il n'ya pas actuellement approuvé pour le traitement aigu des attaques OAH actuellement disponible aux États-Unis, allergologues, immunologistes sont symptomatiques limitée à la fourniture de secours et les soins de soutien, tels que les médicaments contre les douleurs abdominales sévères pour enflure ou une intubation pour empêcher les patients de l'asphyxie dans des épisodes de gonflement du larynx . OAH ne répond pas au traitement par adrénaline, antihistaminiques ou corticostéroïdes.

Traitement chronique avec des doses élevées de la thérapie androgènes (danazol, un stéroïde anabolisant) peuvent prévenir les attaques OAH mais pas les arrêter quand ils se produisent. Ces hormones ne peuvent pas être administrés à des enfants, et ont des effets secondaires virilizing (masculinisation) des femmes. Perfusions de plasma frais congelé pour prévenir ou traiter les crises aiguës n'est disponible, mais son utilisation est controversée. Les effets secondaires peuvent inclure des réactions allergiques et de la transmission de maladies hématogènes.

"Thérapie de remplacement de C1 inhibiteur est disponible depuis les années 1970 en Europe et dans certains autres pays pour le traitement de ce trouble de la vie en danger», a déclaré William R. Lumry, MD, professeur clinique de médecine interne à l'University of Texas Health Science Center Et en pratique privée à Dallas. "Certains patients qui ont importé cette C1 inhibiteur purifié à partir d'autres pays à traiter leurs crises aiguës, mais il n'a pas été à la disposition de la plupart de nos patients. Espérons que la FDA approuve un ou la totalité des thérapies dans un proche avenir."

Une fois approuvé par la FDA, de nouveaux médicaments en cours de préparation seront les premiers soins d'urgence à la disposition des patients aux États-Unis avec cette maladie difficile. Les sociétés menant des essais cliniques de thérapie efficace pour OAH comprennent:

-- Dyax Corporation, Cambridge (Mass.) est en train de mener sa deuxième essai de phase III de son médicament administré en sous-cutané ecallantide, qui bloque la production de la bradykinine vasodilatatrices chimiques responsables de gonflement en HAE.

-- Jerini AG (Berlin, Allemagne) a récemment complété ses deux essais cliniques de phase III d'Icatibant, une thérapie sous-cutanée qui bloque les récepteurs des vaisseaux sanguins, de la bradykinine.

-- Lev Pharmaceuticals (New York, NY) a achevé sa crise aiguë et le traitement préventif des portions de son essai clinique de phase III avec le C1 inhibiteur. Sa marque de C1 inhibiteur thérapie de substitution par voie intraveineuse a été utilisée efficacement et en toute sécurité aux Pays-Bas depuis plus de 30 ans.

-- Pharming Group (Leiden, Pays-Bas) est l'essai d'un C1 inhibiteur recombinant produit concentré qui est dérivé de lapines génétiquement modifiées qui produisent de C1 inhibiteur de l'homme dans leur lait.

-- ZLB Behring (Melbourne, Australie) mène un essai clinique de phase III de leur C1-Inhibiteur concentrer produit, Berinet, qui possède également plusieurs décennies record de manière sûre et efficace le traitement des patients HAE en Europe et d'autres parties du monde.

Pour plus d'informations, visitez le US Hereditary Angioedema Association (HAEA) site Web à l'www.haea.org. Le HAEA, à but non lucratif, organisme de défense des patients, offre une vaste gamme de services pour les patients et les médecins, y compris l'éducation, le placement d'essais cliniques, les médecins référents et de gestion des dossiers patient individualisé.

L'American College of Allergy, Asthma and Immunology (ACAAI) est un organisme professionnel de la santé le siège se trouve à Arlington Heights, Ill, qui promeut l'excellence dans la pratique de la surspécialité de l'allergie et immunologie. Le collège, composé de plus de 5000 allergologues, immunologistes et des professionnels de la santé, favorise une culture de collaboration et de cordialité dans lequel ses membres travaillent ensemble et avec les autres vers les objectifs communs en matière de soins aux patients, de l'éducation, le plaidoyer et la recherche.

American College of Allergy, Asthma and Immunology (ACAAI)
Rd 85 W. Algonquin., Ste 550
Arlington Heights, IL 60005
France
Http://www.acaai.org

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