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Protein Power: des chercheurs de déclencher la production d'insuline dans des souris diabétiques

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Si le corps humain a été une étape, ensuite les protéines ne se classent parmi les chefs de file dans la pièce que nous appelons «vie».

Ces grandes molécules biologiques détiennent de nombreux rôles, et leurs lignes sont dictées par les informations encodées dans nos gènes. Ce sont des puissances de production, la réglementation des processus fondamentaux de la vie et de contrôle des innombrables fonctions. Beaucoup sont des enzymes qui produisent ou utilisent l'énergie. Réglementer d'autres gènes.

Les chercheurs étudient les protéines sont de plus en plus comme des thérapies potentielles pour une variété de maladies d'effroi car ils peuvent influencer le comportement de cellules de ravitaillement ou de mouillage certains signaux moléculaires.

Maintenant Université de la Floride, des chercheurs ont coaxed cellules du foie et du pancréas dans les souris diabétiques dans les remous, l'injection de l'insuline par les animaux avec une protéine naturelle appelée Pdx1, ouvrant une nouvelle voie de recherche qui pourrait un jour conduire à des traitements plus sûrs pour le diabète de type 1. Pdx1 active les gènes qui contrôlent le développement des cellules du pancréas qui font de la libération d'insuline et de maintenir des taux sûrs de glucose dans l'organisme. L'équipe de recherche UF nouvelle approche est décrite dans la revue en ligne du diabète.

"Pdx1 est tellement spéciale, car elle possède une séquence d'acides aminés qui agit comme une sorte de passeport moléculaire, ce qui lui permet de passer librement dans les cellules, entrer dans le noyau et activer la production d'insuline et de la libération», a déclaré le scientifique principal d'Li-Jun Yang, MD , Professeur agrégé de pathologie, d'immunologie et de médecine de laboratoire de l'UF College of Medicine.

La recherche précédente a montré que l'insertion du gène Pdx1 dans le foie ou le pancréas de cellules peuvent induire la production d'insuline, mais la plupart des méthodes de thérapie génique, l'utilisation de virus pour introduire un morceau d'ADN génétiquement modifiés dans les cellules. L'inconvénient de cette approche est que les chercheurs ne peuvent jamais être certains virus sont totalement inoffensifs, dit Yang.

L'idée de protéines thérapeutiques est une personne qui a fini ses propres cellules pourraient être reprogrammées pour produire l'hormone naturelle, restaurer la capacité du corps à réguler le taux de glycémie, sans recourir à un virus potentiellement dangereux pour glisser correctives gènes dans le corps ou d'avoir à transplanter Cellules pancréatiques de quelqu'un d'autre. , Qui pourraient éliminer, les effets négatifs parfois associées à la thérapie génique, et d'éliminer la nécessité d'une suppression du système immunitaire afin cellules transplantées ne sont pas rejetées, dit Yang.

"Nous avons essayé de voir ce qui se passe si nous injectons très pur Pdx1 en protéines (de l'abdomen) diabétique animaux», a dit Yang, qui est également fondatrice et présidente du conseil scientifique de Transgeneron Therapeutics Inc, qui cherche à développer Pdx1 Pour le traitement du diabète. UF est titulaire d'un brevet provisoire sur Pdx1 protéines thérapeutiques. "Etonnamment, les souris traitées n'ont tout le reste. Après injection quotidienne de cette protéine pour 10 jours en diabétique animaux, leur taux de glycémie est devenu la normale dans les deux semaines qui suivent la première injection. Nous avons répété l'expérience six fois, et nous sommes arrivés à la reproductibilité Résultat à chaque fois. Ce qui est remarquable, c'est que la protéine favorise également la régénération des cellules productrices d'insuline dans le pancréas, qui permet la souris diabétiques à devenir normal. "

Yang a dit il ya maintenant des raisons de croire glycémie normale peut être maintenue pendant de longues périodes, ce qui suggère que de rares Pdx1 injection pourrait un jour remplacer les injections quotidiennes d'insuline. Plus important encore, les cellules reprogrammées et régénérées doivent faire et à la libération d'insuline, en maintenant automatiquement les niveaux de sucre en sang sûr, dit-elle.

«À l'heure actuelle, la promotion de la régénération des cellules bêta est devenu un sujet brûlant", at-elle ajouté. "Le truc est de trouver un moyen de déclencher la glucose-réglementés cellules productrices d'insuline à se régénérer».

Pourtant, l'approche devra être testé dans des études qui permettent d'évaluer son innocuité avant que les scientifiques puissent effectuer les essais du patient afin de déterminer si elle travaille dans la population, études qui sont encore des années loin.

«What's so UF novateur sur l'approche est la capacité de normaliser les taux de glycémie dans le diabète de souris simplement en exécutant Pdx1 protéines dans les cellules cibles, donc éliminer efficacement les effets secondaires associés à la thérapie génique», a dit Yang.

Joel Habener, MD, professeur de médecine à la Harvard Medical School dont l'équipe de recherche était l'un des trois groupes qui ont découvert Pdx1 et identifié comme un régulateur important du développement du pancréas, a dit utiliser des virus comme vecteurs pour la thérapie génique chez l'homme peut poser des problèmes en raison de La réaction immunitaire du corps à eux. Il a annoncé l'arrivée de l'UF conclusions et a dit, l'idée d'utiliser une protéine de corriger un état comme le diabète est séduisante parce qu'elle est naturelle ", pas un composé chimique qui a été synthétisée à partir de l'esprit d'un chimiste qui est une substance étrangère."

"Quel est l'enseignement de ces conclusions est la promesse d'une approche thérapeutique pour le traitement du diabète", at-il dit. "Je pense que l'une des grandes percées réellement ici, c'est la démonstration de principe que la protéine nu en lui-même ne peut pénétrer dans les cellules et provoquer des changements qui sont remarquables dans un modèle murin de diabète de type 1, la régénération des cellules productrices d'insuline Dans le pancréas. "

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