Menu Principal

AVI BioPharma reçoit la désignation de médicament orphelin pour AVI-4658 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne

Total vues: 417
Word Count: 919

AVI BioPharma, Inc (Nasdaq: AVII), a annoncé que la US Food and Drug Administration (FDA) Bureau de Orphan Products Development a accordé la désignation de médicament orphelin en AVI-4658 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne ( DMD). AVI AVI-4658 utilise la technologie ESPRIT (Exon-Skipping Pré-RNA Interference Technology) et est conçu pour bénéficier aux patients atteints de certaines mutations dans le gène de la dystrophine. Par "le saut" exon 51, le bon cadre de lecture d'ARN peuvent être restaurés dans les patients appropriés, ce qui se traduit dans la production de dystrophine fonctionnelle.

AVI est de la planification du développement clinique AVI-4658 incluant une dose allant essai utilisant l'administration systémique du médicament. Cet essai sera mené en collaboration avec la société DMD de licences croisées et de partenaire du développement, Ercole Biotech, Inc

«La désignation de médicament orphelin pour AVI-4658 est une étape importante dans le développement de l'AVI de ce candidat-médicament», a déclaré Michael K. Forrest, chef de la direction intérimaire de l'AVI. »DMD est une maladie dévastatrice qui n'a actuellement pas de traitement ou de guérison viable. Les patients méritent l'espoir d'une plus longue et meilleure qualité de vie par le biais de thérapies innovatrices».

Comme annoncé le 26 Octobre, 2007, les chercheurs cliniciens à l'Imperial College de Londres a reçu l'approbation pour commencer l'inscription pour une validation de principe étude évaluant AVI-4658 en une seule dose, administration intramusculaire étude. Cette étude est menée en collaboration avec le Royaume-Uni à base MDEX Consortium.

A propos de désignation de médicament orphelin

The Orphan Drug Act (ODA), prévoit des incitations économiques pour encourager la biotechnologie et les entreprises pharmaceutiques à développer des médicaments pour les maladies rares, ceux qui touchent moins de 200000 personnes aux États-Unis. Désignation de médicament orphelin AVI donne droit à sept ans d'exclusivité commerciale pour AVI-4658 pour le traitement de patients atteints de DMD. Des incitations supplémentaires pour le développement du médicament orphelin comprendre des crédits d'impôts liés aux frais de développement, la réduction des frais d'utilisation et de la FDA FDA assistance dans la conception des essais cliniques.

A propos de Myopathie de Duchenne

DMD, l'une des dystrophies musculaires, le plus courant est l'anomalie génétique mortelle d'affecter les enfants du monde entier. Il est dévastateur et une perte musculaire incurable maladie associés à des erreurs innées du gène qui exprime la dystrophine, une protéine qui joue un important rôle structurel dans les fibres musculaires. Lorsque la dystrophine est absente ou non due à une mutation dans le gène de la dystrophine, comme c'est le cas dans DMD, le résultat est à membrane en fibre de fuites et de dommages, en fin de compte conduit à la dégénérescence et la mort de la fibre musculaire. Dans les deux tiers des cas de DMD, l'erreur génétique est héréditaire, mais un tiers des cas surviennent spontanément. Il n'existe pas de cure pour DMD. Environ un sur 3500 garçons est né avec DMD, et on estime que 15000 à 20000 enfants ont DMD dans les seuls États-Unis.

A propos de la technologie ESPRIT

En fonction normale génétique, la transcription des gènes produisant un long pré-ARN qui est ensuite traitée dans une plus courte et plus fonctionnels ARN messager. L'ARNm est le modèle pour la création d'une protéine. Au cours de l'ARN pré-traitement, de paquets de l'information génétique utile, appelés exons, snipped sont hors de la pleine longueur et de l'ARN épissés ensemble à faire de l'ARNm fonctionnel modèle. AVI propriétaire de troisième génération NEUGENE chimie ® peut être utilisé pour cibler les épissures pour rejoindre les sites du pré-ARN, ce qui oblige la machine cellulaire pour sauter exons ciblés, en fournissant modifié ARNm, qui à son tour produit des protéines modifiées. Lorsque le sauté exon contient une maladie causant la mutation, la protéine altérée pourrait rétablir la fonction et potentiellement dévastateur à surmonter les conséquences cliniques de la mutation.

A propos AVI BioPharma

AVI BioPharma développe des produits thérapeutiques pour le traitement de maladies mortelles en utilisant la troisième génération de médicaments antisens NEUGENE ® et la technologie ESPRIT saut d'exon. AVI's ESPRIT technologie est d'abord appliquée à d'éventuels traitements de la dystrophie musculaire de Duchenne. AVI en chef du NEUGENE composé est conçu pour cibler les troubles de la prolifération cellulaire, y compris la resténose cardiovasculaires. En plus de cibler des gènes spécifiques dans le corps, un fichier AVI antiviraux programme utilise NEUGENE composés anti-pour lutter contre la maladie en ciblant l'ARN simple brin de virus, notamment le virus de la dengue, le virus Ebola et le virus de la grippe aviaire H5N1. Plus d'informations sur l'AVI est disponible sur le site Web http://www.avibio.com.

"Safe Harbor" Déclaration en vertu de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995: Les énoncés qui ne sont pas des faits historiques contenus dans ce communiqué sont des déclarations prospectives qui comportent des risques et des incertitudes, y compris, mais sans s'y limiter, les résultats de la recherche et du développement Efforts, les résultats des essais précliniques et cliniques, les effets de la réglementation de la FDA et d'autres organismes, l'introduction de produits concurrents, le développement de produits, la commercialisation et des difficultés technologiques et autres risques détaillés dans la société Securities and Exchange Commission des dépôts.

Partagez cet article à:
Add this page to Delicious