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De nouvelles données suggèrent approche actuelle de la découverte de médicaments pour la maladie de Lou Gehrig être réexaminée

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La plupart des recherches sur la maladie de Lou Gehrig thérapeutique a été fondée sur l'hypothèse que ses deux formes (sporadiques et héréditaires) sont similaires dans leur cause sous-jacente. Maintenant, les chercheurs de l'University of Pennsylvania School of Medicine, ont révélé une absolue distinction biochimique entre ces deux variantes de la maladie, ce qui suggère que les approches actuelles à la découverte de médicaments devraient être réexaminées.

Environ 5 pour cent de tous les cas de maladie de Lou Gehrig, la sclérose latérale ou amyothrophic (ALS), sont transmises de génération en génération. Génétiques les plus courantes dans cette variante forme familiale est causée par une mutation du gène SOD-1. Les chercheurs ont examiné un large éventail de patients ALS, y compris les cas héréditaires, à la fois avec et sans le SOD-1 mutation.

La présente étude, publiée dans le numéro de mai de l'Annals of Neurology - a été réalisée par Penn, un groupe dirigé par Ian Mackenzie, de l'Université de la Colombie-Britannique, l'Université de Munich, et d'autres à travers les Etats-Unis et au Canada.

«La plupart des SLA recherche a porté sur la manière mutant SOD-1 protéines sont toxiques pour les cellules nerveuses", explique John Trojanowski auteur principal, MD, Ph.D., qui dirige le Penn Institute on Aging. L'année dernière, Penn enquêteurs dirigée par le co-auteur Virginia Lee, Ph.D., qui dirige le Penn Center for Neurodegenerative Disease Research, TDP-43 identifié comme la principale protéine dans la maladie sporadique (non héréditaire) formes de la SLA, qui ne sont pas ceux causés SOD-1 par des mutations génétiques.

En examinant les diverses formes de la SLA en post-mortem des tissus, les chercheurs ont trouvé que la TDP-43 était la maladie de la protéine dans la SLA sporadique des cas, mais pas chez les patients avec des mutations SOD-1, qui ont tous la forme familiale de SLA. Les patients atteints de la SOD-1 mutation représentent environ 1 pour cent de tous les cas, la SLA.

"Il nous semble que la SOD-1 n'est pas égal à la SLA SLA sporadique», explique Trojanowski. "Si vous poursuivre la découverte de médicaments axés sur SOD-1 médiée par les voies de cerveau et la moelle épinière dégénérescence vous pouvez profiter SOD-1-portant des patients, mais pas la grande majorité de la SLA patients qui ont la forme sporadique de cette affection avec TDP-43 Pathologies sous-jacentes de la maladie. "

"Motor dégénérescence des neurones dans le TDP-43 cas peut résulter d'un mécanisme différent que les cas de mutations SOD-1, si bien que cette forme de la SLA n'est peut-être pas la forme familiale de SLA sporadique homologue,« suppositions Lee.

"Cela peut également partiellement compte de la raison pour laquelle les stratégies thérapeutiques, la preuve de son efficacité SOD-1 dans des modèles de souris, n'ont généralement pas été efficaces dans des essais cliniques, les patients de SLA sporadique», explique Trojanowski. "C'est aussi une mise en garde, les sons dans toutes les autres maladies dans lesquelles vous avez les versions familiale et sporadique de la maladie, car elle incitera les chercheurs à se demander si la souris modèles pour la découverte de médicaments sont basés sur le bon mutations ou de la maladie de protéines."

Cette recherche a été financée par les Instituts canadiens de recherche en santé, le National Institute on Aging, le Ministère fédéral allemand de l'Education et de la recherche, le Wellcome Trust (Royaume-Uni) et le Medical Research Council du Royaume-Uni.

Co-auteurs en plus de Trojanowski, Lee, et Mackenzie sont Eileen H. Bigio, Paul G. Ince, Felix Geser, Manuela Neumann, Nigel J. Cairns, Linda K. Kwong, Mark S. Forman, John Ravits, Heather Stewart, Andrew Eisen, Leo McClusky, Hans A. Kretzschmar, M. Camelia Monoranu, J. Robin Highley, Janine Kirby, Teepu Siddique, et Pamela J. Shaw.

PENN médecine est une 2,9 milliards de dollars dédiés à l'entreprise des missions de l'éducation médicale, la recherche biomédicale, et de qualité de soins aux patients. PENN consiste médecine de l'University of Pennsylvania School of Medicine (fondée en 1765 en tant que nation de la première école de médecine) et l'University of Pennsylvania Health System.

Penn's School of Medicine est classé n ° 2 dans la nation pour la réception des fonds de recherche du NIH; classée n ° 3 et dans la nation dans US News & World Report le plus récent classement des top recherches orientées vers les écoles de médecine. Soutenir les 1400 professeurs à plein temps et 700 étudiants, l'Ecole de médecine est reconnue mondialement pour son enseignement supérieur et de formation de la prochaine génération de scientifiques et de médecins-chefs de la médecine universitaire.

L'University of Pennsylvania Health System comprend trois hôpitaux, qui ont tous reçu de nombreux patients nationales de soins honneurs [Hôpital de l'Université de Pennsylvanie; Pennsylvania Hospital, le premier hôpital du pays, et Penn Presbyterian Medical Center]; pratique, une faculté, un primaire Réseau de prestataires de soins, deux multispecialty installations satellitaires, et les soins à domicile et de soins palliatifs.

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