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Spécialistes des maladies neurodégénératives publier les détails d'un roman candidat-médicament pour la SLA que des cibles protéines mitochondriales

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Trophos SA, une société biopharmaceutique spécialisée dans la découverte et le développement de médicaments pour les troubles neurologiques, a annoncé que la publication intitulée "Identification et caractérisation des TRO19622 (cholest-4-en-3-one, oxime), un Roman candidat-médicament pour la sclérose latérale amyotrophique "a été acceptée et publiée en ligne le 11 mai 2007 dans le Journal of Pharmacology Et Experimental Therapeutics (J Pharmacol. Exp. Ther. 2007 May 11; [Epub ahead of print]).

Amylotrophic sclérose latérale (SLA), plus communément appelée maladie de Lou Gehrig aux Etats-Unis, est une maladie neurologique mortelle et qui est estimé à affecter environ 100000 personnes dans le monde. Il n'existe pas de remède pour la SLA. Le seul médicament approuvé pour la SLA est le riluzole (Rilutek (R), Sanofi-Aventis), qui a été démontrée à conférer certains avantages pour la survie des patients SLA.

Les études présentées dans le document de Bordet et al., Identifier deux protéines cibles de TRO19622 présents dans la membrane mitochondriale externe suggérant que le complexe dispose d'un potentiel en une série d'autres commercialement attrayants indications thérapeutiques associant la dysfonction mitochondriale, y compris les neuropathies douloureuses. La publication décrit les modèles de la maladie de neurone de moteur employé à faciliter l'utilisation de ce composé pour traiter la SLA, ainsi que d'une atrophie musculaire spinale. TRO19622 est actuellement en essai clinique de phase IIa pour établir son efficacité comme traitement de la neuropathie diabétique douloureuse.

TRO19622 est représentatif de nouveaux composés identifiés à l'aide de la propriété des cellules neuronales dépistage plate-forme développée à Trophos. In vitro, le neurone moteur TRO19622 favorise la survie en l'absence de soutien trophique en fonction de la dose. Dans des modèles précliniques in vivo, TRO19622 sauvetages axotomy motoneurones de la mort cellulaire induite chez les nouveau-nés et favorise la régénération du tissu nerveux suivantes nerf sciatique écraser. En outre, dans le modèle de SOD1G93A familiale ALS, TRO19622 traitement améliore la performance motrice, les retards l'apparition de la maladie clinique, et prolonge la survie.

TRO19622 lie directement à deux composantes du pore de transition de perméabilité mitochondrial: le voltage-dépendants anion channel (VDAC), et la protéine translocator (ou des récepteurs périphériques aux benzodiazépines), suggérant un mécanisme potentiel pour son activité neuroprotecteurs.

TRO19622 a terminé avec succès la phase I / Ib études menées dans des volontaires sains et des patients SLA démontrant le produit est bien toléré, a un excellent profil d'innocuité et que prendre une fois par jour la posologie réalise l'exposition prédite niveau requis pour l'efficacité, en se fondant sur des modèles précliniques. Ces données appuient la poursuite de l'évaluation clinique de TRO19622 comme un traitement potentiel pour la SLA.

"Trophos est fière d'avoir cet ensemble de travaux acceptés pour publication dans un journal bien reconnus, tels que JPET", a déclaré Rebecca Pruss, le CSO au Trophos. "Compte tenu de l'important besoin médical non satisfait dans la SLA, il est extrêmement encourageant de constater que TRO19622 favorise la survie des neurones moteurs dans ce vaste batterie de modèles précliniques. Ces études, ainsi que l'excellent profil d'innocuité clinique TRO19622, fournissent la base sur laquelle les plans Trophos D'engager un pivot de phase II / III d'essai pour établir l'efficacité clinique de la SLA dans TRO19622 patients. "

Pruss ajouté: "En outre, nous sommes particulièrement ravis qu'il y ait de plus en plus de preuves précliniques que les mitochondries-mediated mécanisme d'action de TRO19622, et d'autres composés de cette catégorie, aura un potentiel commercial énorme dans d'autres troubles neurologiques chroniques, telles que la douleur neuropathique, Et de la non-affections neurologiques, tels que l'ischémie-reperfusion blessures et de l'hépatite ".

Liste Auteur: Thierry Bordet, Bruno Buisson, Magali Michaud, Cyrille Drouot, Pascale Galea, Pierre Delaage, Esther-Marie Steidl, Delphine Maux, Michel Delaage, Rebecca M. Pruss (Trophos), Natalia P. Akentieva, Alex S. Evers, Douglas F. Covey (Washington University School of Medicine), Mariano A. Ostuni, Jean-Jacques Lacapere (Inserm U773), Charbel Massaad, Michael Schumacher (UMR788 Inserm), Christopher E. Henderson (Center for Motor Neuron Biologie, Université de Columbia)

A propos Trophos:

Trophos est une société biopharmaceutique engagée à la découverte et au développement de nouveaux composés thérapeutiques pour le traitement des troubles neurologiques et d'autres maladies hautement besoins médicaux non satisfaits. Trophos a lancé une nouvelle plate-forme de criblage phénotypique qui lui a permis de développer un portefeuille de produits propriétaires, tels que notre produit vedette TRO19622, qui confèrent un avantage à la fois la survie neuronale et de la non-types de cellules neuronales (tels que les cardiomyocytes & hépatocytes) par le biais d'un Mitochondries fondée sur le mécanisme d'action avec une solide justification thérapeutique, celui qui est prévu de présenter un intérêt thérapeutique dans des maladies telles que la douleur neuropathique, l'ischémie-reperfusion blessures et hépatotoxicité. La société concentre ses efforts sur les indications orphelines, ALS, SMA et la maladie de Huntington, tout en cherchant à établir la preuve de concept clinique dans des indications telles que la douleur neuropathique, l'ischémie-reperfusion blessures et hépatotoxicité.

Trophos a été fondée en 1999, est basée à Marseille, en France et compte actuellement 32 employés.

Http://www.trophos.com

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