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Subvention NIH pour construire sur terre pour la recherche appuyée par un groupe de défense des parents conduisant projet dystrophie musculaire (PPMD)

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PTC Therapeutics, Inc (PTC), une société biopharmaceutique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments à petites molécules ciblant post-transcriptionnelle des mécanismes de contrôle, a annoncé que l'Institut national de Neurological Disorders and Stroke et L'Institut national de l'arthrite et de l'appareil locomoteur maladies de la peau et des National Institutes of Health (NIH) ont attribué 15,4 millions de dollars, sur cinq ans U54 subvention pour financer d'autres recherches sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). L'octroi de subvention appuiera la recherche de collaboration entre PTC et l'University of Pennsylvania School of Medicine et s'appuiera sur les précédents travaux de recherche et de découverte soutenu par Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) dans le cadre d'une initiative connue sous le nom de Projet de Catalyst.

«Cette subvention appuie la recherche préclinique prometteur sur un certain nombre d'objectifs considérés comme médicalement pertinents pour DMD, a déclaré H. Lee Sweeney, Ph. D., professeur et président du Département de physiologie de l'University of Pennsylvania School of Medicine, la science Conseiller à PPMD et investigateur principal de cette subvention du NIH. «Au cours de cette subvention, notre objectif est d'avoir des projets Catalyst composés prêts à l'avancement des essais cliniques pour les patients atteints de DMD." Ellen Welch, Ph.D., chef de groupe, les troubles génétiques à PTC et chercheur principal de PTC sur cette subvention, a commenté: "Nous sommes très enthousiasmés par ce octroi de subvention car il étend notre capacité à faire avancer les programmes prometteurs que nous avons mis au point plus de Depuis plusieurs années. "

En 2003, PTC et PPMD projet initié Catalyst, une collaboration en matière de recherche financé par PPMD d'identifier de nouveaux traitements pour les patients atteints de DMD. Projet Catalyst levier PTC technologie exclusive de découverte de médicaments appelé GEMS (modulation de l'expression génétique par les petites molécules) pour rechercher de nouvelles possibilités de médicaments pour les patients DMD. Le GEMS PTC technologie permet d'identifier de petites molécules-up ou down-régulent la production de protéines. Équipé de la technologie GEMS, composés prometteurs ont été identifiés pour plusieurs cibles jugées médicalement pertinents pour DMD.

«Nous sommes très heureux que le progrès initiaux du projet Catalyst sera prolongée par le biais de ce NIH octroi de subvention», a déclaré Pat Furlong, directeur général et fondateur de Parent Project Muscular Dystrophy. «PTC et UPenn ont fait preuve d'un engagement de longue date pour la recherche et le développement clinique de DMD et ont accompli des progrès remarquables à ce jour. L'appui de la NIH pour les efforts du projet Catalyst offre beaucoup d'espoir à tous les membres de la communauté DMD."

«Cette subvention est un modèle du type de recherche translationnelle, nous cherchons à soutenir", a déclaré John D. Porter, Ph.D., directeur de programme, neurogénétique et de la technologie Cluster Development Program, NIH National Institute of Neurological Disorders and Stroke. «La force de cette collaboration est qu'elle rassemble des groupes de défense, le milieu universitaire, l'industrie et le gouvernement afin d'avoir un impact sur le traitement des maladies rares comme la DMD."

«Nous sommes honorés de recevoir ce prix du NIH en collaboration avec nos collègues de UPenn», a déclaré Stuart W. Peltz, Ph.D., Président et Chief Executive Officer de PTC Therapeutics. «Ces fonds aideront soutenir notre engagement à développer de multiples traitements pour les maladies neuromusculaires. Avec PTC124 en études de phase 2 pour le nonsense-mediated DMD, nous établissons la clinique et réglementaire voie pour de nouveaux traitements pour la DMD dans lequel le projet Catalyst composés peuvent suivre. Nos Objectif est d'aider à fournir des options de traitement pour tous les patients DMD. "

A propos de Myopathie de Duchenne

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie progressive des muscles qui entraîne une perte de la fonction musculaire et à l'indépendance. DMD est peut-être la plus répandue des dystrophies musculaires et est la plus meurtrière maladie génétique commun diagnostiqué au cours de l'enfance aujourd'hui. Chaque année, environ 20000 enfants dans le monde naissent avec DMD (un de chaque 3500 enfants de sexe masculin). Plus d'informations concernant DMD est disponible par les Muscular Dystrophy Association (www.mdausa.org) et de la Parent Project Muscular Dystrophy (http://www.parentprojectmd.org).

A propos de Parent Project Muscular Dystrophy

Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) est le plus grand organisme à but non lucratif aux États-Unis s entièrement centré sur la dystrophie musculaire de Duchenne. Un petit groupe de parents PPMD fondée en 1994, et il a progressé dans le leader mondial de la dystrophie musculaire de Duchenne organisation. PPMD de l'expertise est inégalée, et elles occupent les plus hautes normes éthiques. Ils sont la seule organisation en prenant une approche globale dans la lutte contre la dystrophie de Duchenne, la sensibilisation, le financement de la recherche, la promotion de la sensibilisation, reliant la communauté, et d'élargir les options de traitement et leurs efforts finiront par aboutir à une guérison.

A propos de l'Université de Pennsylvania School of Medicine

PENN médecine est une 2,9 milliards de dollars dédiés à l'entreprise des missions de l'éducation médicale, la recherche biomédicale, et de qualité de soins aux patients. PENN consiste médecine de l'University of Pennsylvania School of Medicine (fondée en 1765 en tant que nation de la première école de médecine) et l'University of Pennsylvania Health System.

Penn's School of Medicine est classé n ° 2 dans la nation pour la réception des fonds de recherche du NIH; classée n ° 3 et dans la nation dans US News & World Report le plus récent classement des top recherches orientées vers les écoles de médecine. Soutenir les 1400 professeurs à temps plein et 700 étudiants, l'Ecole de médecine est reconnue mondialement pour son enseignement supérieur et de formation de la prochaine génération de scientifiques et de médecins-chefs de la médecine universitaire.

A propos de l'Institut national de Neurological Disorders and Stroke

La mission de l'Institut national des troubles neurologiques et Stroke (NINDS) est de réduire le fardeau des maladies neurologiques - une charge supportée par chaque groupe d'âge, par tous les segments de la société, par des gens du monde entier.

Le projet décrit dans le présent communiqué de presse a été soutenue par des subventions Nombre U54NS058572 du National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Le contenu est exclusivement de la responsabilité des auteurs et ne reflètent pas nécessairement les vues officielles du NINDS ou de l'Institut national de la santé.

A propos de PTC Therapeutics, Inc

PTC Therapeutics, Inc (PTC) est une société biopharmaceutique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de administré par voie orale, les propriétaires, les médicaments à petites molécules qui ciblent contrôle post-transcriptionnel. Contrôle post-transcriptionnel processus réguler le taux et le moment de la production de protéines et sont d'une importance centrale pour bon fonctionnement cellulaire. PTC a découvert l'intérieur de pipeline adresses multiples domaines thérapeutiques, y compris les maladies génétiques, l'oncologie et des maladies infectieuses. De plus, PTC a développé des technologies exclusives et une connaissance approfondie des post-transcriptionnelle de processus de contrôle qu'il applique dans sa découverte de médicaments et les activités de développement, y compris la modulation de l'expression génétique par les petites molécules (GEMS) plate-forme technologique, qui a été la base de collaborations Avec de grandes sociétés pharmaceutiques et de biotechnologie, tels que Pfizer, CV Therapeutics et Schering-Plough.

Plus d'informations sont disponibles à http://www.ptcbio.com.

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