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Vastox sélectionne les candidats précliniques dans la dystrophie musculaire de Duchenne programme

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VASTox plc (AIM: VOX), une entreprise de biotechnologie leader britannique, annonce qu'il a choisi un candidat à entrer en développement préclinique de la Société Myopathie de Duchenne (DMD) du programme de découverte de médicaments.

VASTox a une approche thérapeutique unique qui cible la cause sous-jacente de la maladie. En raison d'un défaut génétique, les patients DMD manque une importante protéine appelée dystrophine, ce qui entraîne de graves atrophie musculaire et est finalement fatal pour les patients. VASTox développement est une petite molécule de traitement qui remplace la dystrophine manquante en augmentant les niveaux d'une protéine appelée fonctionnellement similaires utrophin.

Un avantage important de l'approche de VASTox 'up-régulation "utrophin est qu'il doit être efficace dans le traitement de tous les patients DMD et, surtout, la Société prévoit que tout médicament qu'elle développe pour être complémentaires avec les traitements palliatifs et de la variété des autres approches scientifiques actuellement Visant à découvrir des thérapies efficaces DMD.

VASTox du candidat préclinique, appelée VOX C1100, a été sélectionné à partir d'une série de composés prometteurs après avoir sensiblement réduit les niveaux de la dégénérescence musculaire lors des études in vivo. Les autres principaux symptômes secondaires de la DMD relatives à l'inflammation chronique et la fibrose des muscles a également montré une amélioration sensible de la même enquête. Des niveaux plus élevés de utrophin ont été identifiées dans les muscles traités avec ces données fournissent VASTox validation de l'approche unique pour le développement d'un traitement pour les DMD.

Le roman candidat, VOX C1100, elle présente des avantages chimiques et pharmaceutiques susceptibles d'être une petite molécule médicament par voie orale. En outre, il a terminé avec succès préliminaire de sûreté et les tests de toxicité après avoir été projeté à travers le zebrafish VASTox plate-forme de génomique chimique. VASTox s'attend à soumettre un de drogue nouvelle de recherche ( "IND") C1100 dépôt pour VOX à la mi-2008 avec les composés entrant dans le premier homme-Phase I des essais cliniques au cours du deuxième semestre de 2008.

Désignation de médicament orphelin a été accordée pour utrophin up-régulation comme un mécanisme de traitement de DMD par l'Agence européenne des médicaments (EMEA) et ce statut permettra VASTox avec un soutien considérable au cours de développement de médicaments par l'accélération de ce processus et de réduire les coûts associés. La Société a également constitué une forte masse de brevets afin de protéger la valeur croissante de ce programme avec la découverte de médicaments pour plusieurs brevets, que ce soit accordé ou déposée, couvrant tous les grands marchés du monde.

Maladie orpheline indications sont rares maladies avec relativement peu de populations de patients mais sont commercialement attrayants sur le marché actuel avec les médicaments orphelins générant en moyenne un chiffre d'affaires annuel de plus de 500 millions de dollars. VASTox poursuit activement des partenariats commerciaux pour la collaboration de la Société de plus en plus précieuse DMD programme préclinique.

Richard Storer, DPhil, VASTox, le directeur scientifique, a commenté: «Le choix de ce candidat pour le développement est l'aboutissement de plus de deux années d'efforts consacrées par nos équipes de recherche. Il est particulièrement satisfaisant de constater qu'une composé initialement identifiées à la suite de la multiplication in vitro Utrophin up-régulation produit le bénéfice observé in vivo et, par conséquent, soutient notre approche scientifique fondamentale ".

Steven Lee, Ph.D., chef de la direction de VASTox ajoutée "La sélection de VOX C1100 représente la réalisation d'un jalon important pour notre programme de DMD, et illustre l'excellente progression de ce programme a fait au cours des deux dernières années. Avec la progression de la DMD en développement préclinique, VASTox a maintenant cinq programmes dans tout un éventail de domaines thérapeutiques qui sont soit en développement préclinique ou clinique et indique la force, la profondeur et la valeur toujours croissante de notre découverte de pipelines ".

A propos de la DMD VASTox programme

DMD est une maladie dévastatrice qui touche les jeunes hommes pour lesquels il n'existe actuellement aucun traitement efficace. Les patients survivent rarement au-delà de l'âge de 25 ans.

VASTox a démontré in vivo up-régulation (augmentation de la production) de la protéine utrophin par un certain nombre de petites molécules à partir de leur bibliothèque de propriété chimique. C'est une évolution importante que utrophin a été démontrée pour remplacer la fonction de la dystrophine, qui est absent dans DMD patients. Up-réglementation de la utrophin est largement considéré par la communauté scientifique comme une approche très prometteuse pour le développement d'un traitement efficace contre la DMD.

A propos VASTox PLC

VASTox UK est une entreprise de biotechnologie leader qui découvre et développe de nouveaux médicaments exclusifs. De la Société des programmes internes de développement de médicaments sont sous-tendues par ses avancées en chimie et le criblage des médicaments (chimiques génomique), les plates-formes technologiques, ce qui lui donne également sur un travail de collaboration ou de la rémunération des services à l'industrie pharmaceutique.

VASTox dispose d'un large éventail de programmes de découverte de médicaments dans les cliniques et pré-cliniques et de la découverte stades de développement, qui ciblent des maladies graves à fort besoin médical non satisfait. Ces domaines thérapeutiques incluent les troubles neuro-(neurodégénératives et neuromusculaires), les anti-infectieux, maladies ophtalmiques, l'oncologie et la médecine régénérative.

VASTox's in house capacités de développement de médicaments combinent une expertise de classe mondiale à la fois dans la chimie médicinale et de glucides à haut volume et de haute teneur de dépistage utilisant son propriétaire zebrafish fruitfly et technologies (génomique chimique). Ces écrans organisme entier ont le potentiel de réduire sensiblement le temps et le coût de la découverte de médicaments et le développement en fournissant des données qui sont hautement prédictifs de l'efficacité et la toxicité des composés pharmaceutiques potentielles chez l'homme.

La société cotée sur le marché AIM de la Bourse de Londres, en octobre 2004 - symbole: VOX

Www.vastox.com

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