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Une nouvelle approche de thérapie génique

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Interférence ARN (ARNi) représente une innovation nouvelle stratégie pour l'emploi de petites molécules d'ARN pour réduire au silence certains gènes associés à des maladies processus, et d'une série d'articles décrivant la revue de l'état de la technique et le potentiel des applications thérapeutiques ARNi et microARN commencera avec deux articles de synthèse en janvier dans le numéro 2008 (Volume 19, Numéro 1) de la thérapie génique humaine, une des revues publiées par Mary Ann Liebert, Inc Ces documents sont disponibles gratuitement en ligne.

Au moins six essais cliniques utilisant l'interférence ARN (RNAi), ont été approuvées, "avec beaucoup plus de descendre de l'oléoduc", selon l'éditorial de Mark A. Kay, MD, Ph.D., rédacteur en chef adjoint de la thérapie génique humaine et l'Dennis Farrey Famille professeur en pédiatrie et professeur de génétique à la Stanford University School of Medicine. "Une chose est claire", ajoute M. Kay, «petits ARN comme une plate-forme thérapeutiques sont là pour rester."

L'excitation entourant l'ARNi et les deux principales approches de la prestation de base d'ARN de la thérapeutique - comme des molécules siRNA matures ou les plus courts ARN épingle à cheveux (shRNAs) - trait à la découverte de molécules natif microRNA dans les cellules humaines et leur capacité intrinsèque de bloquer l'expression d'un Gène cible. SiRNA stratégies thérapeutiques en matière de développement visent à exploiter les cellules naturelles ARNi parcours et spécifiquement taire un gène mutant ou dysregulated.

Traditionnellement, la thérapie génique a mis l'accent sur l'approvisionnement normal copie d'un gène défectueux, tandis que les ARNi s'éteint une problématique gène. Ces approches contrastées de la part de certaines techniques et les mêmes défis à relever, notamment la livraison d'un gène thérapeutique ou siRNA dans les cellules.

Human Gene Therapy va publier une série d'articles de synthèse dans quatre numéros consécutifs en se concentrant sur un éventail de sujets liés aux applications thérapeutiques des petits ARNs. La série commence dans le numéro de janvier avec un document intitulé «Behind the Scenes of a Small RNA Silencing Gene-Pathway», par Gregory Ku, MD, Ph.D., et Michael McManus, Ph.D., de l'Université de Californie, San Francisco, Présente les microRNA compréhension actuelle des mécanismes d'action et les possibilités d'appliquer ces connaissances à la mise au point de traitements à base RNAi.

Lors de l'examen par Anton McCaffrey, Ph.D., et Rebecca Marquez, MA, intitulé «Les progrès de la micro-ARN: Implications for Gene thérapeutes», les auteurs discuter de la probabilité que les microARN, qui sont censées réguler jusqu'à un tiers de Toutes les transcriptions gène humain (ou ARN messagers), sont impliqués dans de nombreuses maladies humaines. L'utilisation de la thérapie génique pour manipuler microRNA niveaux représente une nouvelle approche attrayante pour contrôler l'expression des gènes et d'identifier les thérapies ciblées et efficaces.

"Le concept de l'utilisation de l'ARN comme un produit thérapeutique est tout à fait attrayant et ajoute une nouvelle dimension importante au domaine de la thérapeutique à base d'acides nucléiques, y compris la thérapie génique. Mark Kay, rédacteur en chef adjoint de la thérapie génique humaine, a organisé une passionnante série de commentaires résumant les État de l'art de ce domaine émergent », affirme James M. Wilson, MD, Ph.D., rédactrice en chef, et chef de la Gene Therapy Program, Département de pathologie et médecine de laboratoire, University of Pennsylvania School of Medicine, à Philadelphie .

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Article adapté par Medical News Today de l'original du communiqué de presse.
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Human Gene Therapy, le journal officiel de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire, est une des revues publiées mensuellement dans la presse écrite et en ligne qui présente des rapports sur le transfert et l'expression des gènes chez les mammifères, y compris les humains. Les sujets comprennent l'amélioration de vecteur de développement, de leurs vecteurs et des modèles animaux, en particulier dans les domaines du cancer, les maladies cardiaques, les maladies virales, les maladies génétiques et les maladies neurologiques, ainsi que les aspects éthiques, juridiques et questions de réglementation liées au transfert de gènes dans le Humains. Tables des matières et un échantillon gratuit numéro peut être consulté en ligne.

Mary Ann Liebert, Inc, est une entreprise privée, société de médias totalement intégré connu pour établir foi les revues spécialisées dans de nombreux domaines prometteurs de la science et de la recherche biomédicale, y compris le génie tissulaire, les cellules souches et le développement, et les cellules souches et le clonage. Son magazine spécialisé biotechnologies, le génie génétique et la biotechnologie News (GEN), a été le premier dans son domaine et est aujourd'hui le secteur le plus lu au monde publication. Une liste complète de l'entreprise 60 revues, des livres et des magazines est disponible à http://www.liebertpub.com/

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Source: Vicki Cohn
Mary Ann Liebert, Inc / Genetic Engineering News

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