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UF scientifiques tester la sécurité de médicament expérimental pour la perte de vision

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Dans une première du genre sécurité étude de recherche, Université de Floride, des chercheurs ont injecté un anti-inflammatoire composé dans l'oeil d'une personne avec une visibilité voler maladie.

La procédure a été effectuée le mois dernier pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un peptide synthétique - un petit fragment protéique - dans les procédures impliquant l'œil humain.

"Tous les patients atteints de dégénérescence maculaire ont de bons périphériques ou secondaires, de la vision, mais c'est leur vision centrale qui est touchée à la fois dans le sec et le mouillé formes de la maladie», a déclaré Shalesh Kaushal, MD, Ph. D., professeure adjointe de Ophtalmologie et directeur de la vitreoretinal service dans le département d'ophtalmologie UF.

La dégénérescence maculaire affecte environ 9 millions d'Américains, selon la National Eye Institute. Environ 15 pour cent de ces personnes ont la forme humide de la maladie, dans les fuites des vaisseaux sanguins qui se présentent comme des mauvaises herbes sous la macula, une partie de la rétine responsable de la vision centrale.

Le médecin peut injecter de la drogue avec les yeux d'endiguer la croissance anormale des vaisseaux sanguins, mais cette approche bénéficie seulement de 15 pour cent des patients atteints de la version humide, en laissant la grande majorité des personnes atteintes de dégénérescence maculaire dans le noir.

Ces thérapies gérer uniquement les symptômes, selon Cedric Francois, MD, Ph.D., le président et PDG de Potentia Pharmaceuticals Inc, la société qui a conçu les anti-inflammatoires et est composé de financement de la sécurité procès de l'UF.

«Dans environ 15 pour cent des personnes atteintes de dégénérescence maculaire, vous obtenez des saignements dans le fond de l'œil. Les médicaments qui sont sur le marché qui peuvent arrêter les saignements de se produire, mais ils ne traitent pas la cause de la maladie», a déclaré François. "Le problème est que jusqu'à récemment, on ne savait comment la maladie a travaillé."

Cela a changé il ya deux ans, quand une série de rapports dans la revue Science faire la lumière sur les mécanismes sous-jacents de la dégénérescence maculaire. Les rapports ont révélé un lien entre l'inflammation chronique et des lésions des tissus qui accompagnent ces deux formes de la maladie et à un défaut génétique dans le système de complément, une série d'enzymes qui défendent l'organisme contre les agents pathogènes en stimulant une réponse inflammatoire puissant.

"Complément est un ensemble de protéines qui sont souvent déclenchées dans les maladies inflammatoires, y compris l'œil, en particulier», a déclaré Kaushal. "Il ya désormais plusieurs rapports qui complètent ces protéines peuvent être overstimulated dans la dégénérescence maculaire humide."

Ces rapports a permis de commencer à s'attaquer aux racines de la maladie.

"Qu'est-ce qui apparaît clairement dans la biologie de cette maladie, c'est qu'il ya de multiples facettes de l'évolution de la maladie. La composante inflammatoire peut être au centre du développement de l'âge de la dégénérescence maculaire liée car elle affecte la survie des cellules visuelles et encourage également de nouveaux vaisseaux sanguins Croissance ", a déclaré Kaushal.

Dans cette optique, des chercheurs de Potentia Pharmaceuticals Inc attachés à développer une famille d'inhibiteurs de compléter Compstatin appelé à l'usage de l'œil humain. Dans les études animales, les inhibiteurs de complément ont été indiqués pour empêcher la réponse inflammatoire inappropriée qui accompagne aussi bien les chaussées mouillées ou sèches formes de dégénérescence maculaire.

Compstatin et de ses dérivés, POT-4, sont les premières molécules de nature à empêcher leur overactivation de compléter le parcours.

"Compstatin est un complément unique inhibiteur», a déclaré John Lambris, Ph.D., l'Université de Pennsylvanie professeur de pathologie et de médecine de laboratoire qui a initialement découvert la peptide de plus de 12 ans. "POT-4 est beaucoup plus activement la version originale de l'enceinte."

Maintenant, les équipes de la Floride, le New Hampshire, le Minnesota et l'Arizona sont évaluation de la sécurité des POT-4 chez l'humain avec la forme humide de la dégénérescence maculaire. Le premier et le troisième sujets ont reçu des injections du peptide de l'UF en novembre et décembre. Le deuxième sujet a été traité dans le New Hampshire en novembre.

L'UF scientifiques continuera de surveiller de près les sujets de recueillir des renseignements importants sur l'innocuité du POT-4. Après un comité de sécurité passe en revue les données de la première série de participants, 12 autres sujets participeront à l'étude.

"Toute peptides ou de protéines que vous injectez dans l'oeil a le potentiel de donner des coups de pied jusqu'à l'inflammation", dit Kaushal, notant que parce POT-4 est injectée localement dans l'oeil de la même méthode utilisée pour fournir des traitements existants pour la dégénérescence maculaire, les possibilités De généraliser les effets secondaires sont limités.

Les scientifiques commencent à examiner le rôle de complément dans la polyarthrite rhumatoïde, le psoriasis, l'asthme et la maladie d'Alzheimer.

"Il existe de nombreuses maladies humaines liées à compléter", a déclaré Kaushal. "Que tout le domaine de la recherche vient épanouie au cours des quatre ou cinq dernières années."

Recent UF Health Science Center de communiqués de presse sont disponibles à http://www.news.health.ufl.edu/.

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