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Puricase, le premier nouveau traitement de la toxicomanie approche de la goutte en 40 ans, pourrait révolutionner le traitement de certains

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La première nouvelle classe de médicaments à apparaître en 40 ans pour le traitement de la goutte chronique a le potentiel de modifier radicalement les perspectives pour des milliers de patients ne peuvent bénéficier de thérapies actuellement disponibles, dit le médicament a un développeur qui Savient Pharmaceuticals Inc Phase II les données présentées cette année à la réunion annuelle de la communauté européenne de la rhumatologie, EULAR.

Puricase (PEG-Uricase), un médicament actuellement en essais cliniques de phase III a été démontré dans des petits essais pour éliminer rapidement les magasins corps de l'excès d'acide urique (urate). Acide urique peut mener à la formation de cristaux qui se déposent dans les tissus où ils s'accumulent comme tophi cause de la douleur et l'inflammation. Souvent, ces amas ensemble pour former défigurer nodules. Gout a été décrit comme la plus douloureuse de toutes les conditions neurologiques.

Savient Pharmaceuticals Inc, New Jersey, la petite société basée en développement le traitement dit Puricase est un polyéthylène-glycolated version recombinante de l'enzyme de porc, uricase. Tous les mammifères, sauf les humains et les primates uricase produire l'enzyme qui décompose l'acide urique en laissant des niveaux très bas dans la circulation sanguine sans conséquences fâcheuses. Uricase transforme l'acide urique à la plus soluble dans l'eau métabolite allantoïne qui peut être facilement éliminée.

Le médicament est administré par voie intraveineuse de deux heures perfusions tous les deux ou quatre semaines et serait probablement indiqué pour les patients ayant initialement hyperuricémie - excédent du taux sanguin d'acide urique qui provoque de graves tophaceous goutte, résistants ou intolérants à de la thérapie conventionnelle.

Aux Etats-Unis, environ 3 à 5 millions de personnes souffrent de la goutte et autres numéros sont touchés en Europe. Une tendance à développer la condition est génétiquement déterminée, mais de bière et de la consommation des riches en purine, élevée en protéines des aliments sont impliqués dans une faible mesure de son développement. La goutte se développe habituellement chez les hommes dans leur 40s ou 50s ou moins fréquemment chez les femmes après la ménopause. Le traitement est fondé soit sur inhibant la production d'acide urique ou d'augmenter son excrétion. En outre, l'inflammation des tissus peut être traitée par la colchicine ou non stéroïdiens, les anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS).

Quelque 2 millions de personnes aux États-Unis sont traités par allopurinol comprimés - un médicament qui diminue la production de l'urate en inhibant une enzyme, la xanthine oxydase. Jusqu'à 5 pour cent des patients sont dans l'incapacité de tolérer l'allopurinol, toutefois, en raison des effets indésirables dont le plus grave est un danger pour la vie de sensibilité de réaction. Dans d'autres cas, le médicament peut être inefficace. Environ un quart à un tiers de toutes les personnes souffrant de goutte - à peu près un demi-million de personnes aux États-Unis de développer des fusées et goutte tophi malgré la thérapie conventionnelle, dit Savient médecin-chef Zeb Horowitz.

Puricase a été démontré dans des essais de phase II avec succès et à réduire rapidement les niveaux et urate plasmatique tophi goutteux. Président et chef de la direction de Christopher Clement a commenté: "Puricase est de plus en plus reconnu parmi la communauté rhumatologiques comme une éventuelle percée de traitement pour cette population de patients orphelins goutte." Des rapports anecdotiques attestent Puricase traitement sur les patients se trouvant en mesure de l'usure normale des chaussures ou l'utiliser correctement leurs doigts, at-il noté.

Savient plusieurs affiches présentées à EULAR. Une radiographie a montré des preuves photographiques et des effets dramatiques que Puricase peut accomplir à des personnes qui n'ont pas d'autres traitements. Phase II données montrent 8 mg de PEG-uricase toutes les deux semaines réalisés dans la réduction rapide de l'urate plasmatique au-dessous des niveaux cibles qui ont été maintenues à 92 pour cent de la durée d'étude. Pré-traitement des niveaux de 9.1mg/dl ont été réduits à un niveau urate plasmatique moyenne 1.4mg/dl de plus de 12 semaines. Un niveau de 6mg/dl est nécessaire pour éviter les éruptions.

Dr Herbert Baraf, un rhumatologue américain et Puricase trialist de Wheaton, Maryland, États-Unis, a déclaré un traitement conventionnel, si efficace, réduit les niveaux d'acide urique très lentement, en prenant un maximum de cinq ans, afin d'obtenir une résolution complète des tophi douloureux. Puricase est toutefois en mesure de réduire radicalement les magasins à cristaux d'acide urique dans les trois à 12 mois.

"De nombreux médecins et patients âgés croient thérapies sont sous optimales et veulent de meilleurs traitements", a commenté le Dr Horowitz. Une intervention précoce avec Puricase comme une alternative à la thérapie conventionnelle pourrait potentiellement empêcher l'accumulation de cristaux d'acide urique forme que tophi et garder les patients en situation de fusées, il a suggéré. Toutefois, cela devrait être le sujet d'une enquête plus poussée. Puricase devraient être administrés pendant six à 12 mois seulement pour éradiquer magasins corps de l'acide urique. Parce que l'acide urique magasins des décennies pour mettre en place au niveau où elles provoquent des symptômes, aucun autre traitement pourrait être nécessaire. La plupart des thérapies goutte doivent toutefois être pris régulièrement pour la vie.

Savient monde a droit à Puricase, qui a été initialement développé par des chercheurs de l'Université Duke en Caroline du Nord, et il fera la mise en marché aux États-Unis mêmes. Il est présentement à la recherche d'un partenariat avec une entreprise européenne pour développer Puricase pour le marché européen de la goutte.

Par Olwen Owen Glynn
glynnowen@macline.co.uk

Http://www.savientpharma.com

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