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Animal étude identifie un traitement potentiel pour la maladie de Huntington

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MassGeneral Institute for Disease Neurodegererative (MIND) les chercheurs ont identifié un composé qui peut conduire à un traitement qui peut protéger contre les effets de la maladie de Huntington (HD). Leur rapport, qui paraîtra dans les Proceedings of the National Academy of Sciences, décrit comment une petite molécule appelée C2-8 semble retarder la perte du contrôle moteur et de réduire les dommages neurologiques dans un modèle murin de la maladie. L'étude bénéficie tôt la diffusion en ligne.

«Nous avons constaté que C2-8 ralentit les progrès de la HD dans un modèle de souris et pourrait faire la même chose à des patients humains, si elle biochimiques ou de ses parents ne peut être traduite en une drogue», explique Steven Hersch, MD, PhD, de MIND Et le Massachusetts General Hospital (MGH) Département de neurologie, qui a dirigé l'étude. "Ce que nous ne savons pas encore précisément comment cela fonctionne, quelles interactions avec les molécules dans les cellules et de la façon dont il pourrait être puissant."

C2-8 a été identifié pour la première fois en tant que candidat pour la HD traitement par MIND chercheur Aleksey Kazantsev, PhD, basé sur sa capacité à bloquer l'agrégation de la protéine huntingtine mutante dans la levure et les tissus animaux et d'améliorer la fonction d'un modèle de la mouche des fruits. L'étude actuelle a été conçue pour enquêter sur son potentiel en tant que thérapeutiques. Les chercheurs ont d'abord confirmé que des doses orales de C2-8 peut traverser la barrière hémato-encéphalique et est non toxique dans un modèle murin de la MH. Ils ont aussi constaté que C2-8 n'interagit pas avec un certain nombre de molécules prédictive des effets secondaires négatifs.

HD souris qui ont été traités avec C2-8 à partir de l'âge de 24 jours ont marqué sensiblement meilleure sur les épreuves de la force, l'endurance et la coordination de ceux HD souris qui n'ont pas reçu la molécule. Même si le traitement retardée de façon progressive handicap moteur, les animaux recevant C2-8 n'ont pas à vivre plus longtemps. L'examen des cellules du cerveau du striatum, la région du cerveau où la détérioration de la HD se produit, ont montré que les souris traitées avaient moins de rétrécissement des cellules du cerveau et de petits agrégats de la protéine huntingtine fait que les souris non traitées HD.

«Nous avons validé tant que composés en réduisant l'agrégation de la huntingtine mutante potentiellement HD drogue - de sorte que la stratégie est l'un des scientifiques que d'autres doivent poursuivre - et montré que C2-8 a le potentiel de base pour un traitement neuroprotecteurs», dit Hersch. «Nous devons maintenant confirmer ces résultats dans un autre modèle de souris, de voir si d'autres composés similaires peut être plus puissant que la C2-8 et de la recherche de molécules cibles il." Hersch est professeur agrégé de neurologie à la Harvard Medical School.

Vanita Chopra, Ph.D., et Jonathan Fox, PhD, de Réflexion et MGE-Neurologie sont co-premier auteur de l'étude PNAS. Supplémentaires sont co-auteurs Greg Lieberman, Kathryn Dorsey, Kazantsev et Anne B. Young, MD, PhD, de MIND / MGE-Neurologie; Wayne Matson, PhD, Boston University School of Medicine; Peter Waldmeier, PhD, Novartis Institute for Biomedical Research , Bâle, Suisse, et David Houseman, PhD, Massachusetts Institute of Technology. L'étude a été appuyée par la découverte de nouveaux Huntington's Disease Therapeutics Fonds, MIND et l'Hôpital général du Massachusetts.

Massachusetts General Hospital, créé en 1811, est la première et la plus important hôpital universitaire de la Harvard Medical School. Le MGE effectue le plus grand hôpital-fondé du programme de recherche aux États-Unis, avec un budget de recherche annuel de plus de $ 500 millions et de grands centres de recherche dans le sida, la recherche cardiovasculaire, le cancer, l'informatique et la biologie intégrative, cutané biologie, la génétique humaine, l'imagerie médicale , Les maladies neuro-dégénératives, la médecine régénérative, la biologie des systèmes, la biologie et la transplantation photomedicine. MGH et Brigham and Women's Hospital sont des membres fondateurs de Partners HealthCare System HealthCare, de Boston, de prestation de soins de santé intégrés.

Massachusetts General Hospital

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