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Fruit Flies Cured de Huntington - terrain pour les approches de traitement plus larges

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Stimuler les niveaux de deux protéines essentielles qui, normalement fermé pendant la maladie de Huntington, des chercheurs de l'Université du Wisconsin-Madison et le Cold Spring Harbor Laboratory ont guéri les mouches des fruits de la génétique, neuro état.

Formes de la même protéines connues en tant que forme courte et CREB PSH-70 - existent dans toutes les cellules, y compris celles de l'homme.

Les résultats de l'étude, publiée en ligne aujourd'hui par le Proceedings of the National Academy of Sciences, ont été une "logique de la recherche" en raison d'un ensemble grandissant de travail dans la région, affirme Jerry auteur principal Yin, UW-Madison généticien moléculaire. Les scientifiques savaient déjà, par exemple, que la randonnée soit l'activité de CREB ou PSH-70 réduit les symptômes chez des souris ou des mouches avec la maladie de Huntington.

Inversant complètement la maladie en ciblant une combinaison de protéines ou de voies génétiques, cependant, reflète la nécessité croissante d'embrasser une perspective plus large de traitement de paradigme dans le domaine des maladies génétiques, dit Yin.

En travaillant avec un trouble telles que le syndrome X fragile, par exemple, les thérapies conventionnelles peuvent concentrer tous leurs efforts sur la réparation des voies génétiques qui provoquent des neurones à aller mal. Pendant ce temps, «le gène défectueux n'est pas seulement dans un type de tissu», dit Yin. "Et nous ne sommes pas encore sensible à la détection de défauts dans les autres tissus."

Plutôt que de se focaliser sur les stratégies de traitement unique de voies génétiques, alors, Yin croit une alternative prometteuse pourrait être de cibler simultanément un cocktail de gènes induits par les activités - qui sont tous mis en mouvement, par exemple, par un seul gène défectueux.

Yin a longtemps travaillé dans le domaine du «triplet expansion" des maladies telles que la chorée de Huntington et de l'X fragile, dans lequel les gènes aller incomplète en raison d'un défaut de codage. Ses collaborateurs sur la mouche des fruits récents travaux comprennent, entre autres, l'auteur principal Kanae Iijima-Ando du Cold Spring Harbor Laboratory et UW-Madison assistant scientifique Eric Drier.

Travailler avec le simpliste de la génétique des mouches est certainement très loin de la réalité complexe de l'homme, dit-Yin, en particulier pour les maladies qui peuvent être attribués à des dizaines et même des centaines de fonctions gène anormal.

Pourtant, dans certains cas, il pourrait s'avérer que les voies de gènes issus de différents gènes converger à un certain moment, en une seule commune "autoroutes", dit Yin. «Si vous savez que vous pouvez faire quelque chose dans la partie autoroutes, dit-il.

Les chercheurs étudient l'épilepsie, par exemple, ont découvert qu'au moins 20 gènes ont un rôle à jouer dans l'apparition de crises d'épilepsie, et des dizaines d'autres peuvent être impliqués. Bien que beaucoup pourraient arguer de diriger la recherche de dollars pour la recherche de gènes de l'épilepsie, Yin croit les organismes de financement devraient maintenant envisager d'investir dans la recherche de ces "autoroutes" du gène de la convergence.

Cette recherche pourrait être longue et fastidieuse, ajoute-t-il, mais il est très certainement valait bien une photo. «Je crois que l'histoire de la découverte scientifique nous apprend que nous ne pouvons pas prédire quoi que ce soit. Donc nous suffit de jouer toutes les cartes, nous pouvons éventuellement jouer."

University of Wisconsin-Madison
Http://www.wisc.edu

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