Menu Principal

Michael J. Fox Foundation commet jusqu'à 3,8 millions de dollars pour développer gène silencieux neuroprotecteurs traitement pour la maladie de Parkinson

Total vues: 82
Word Count: 907

La Fondation Michael J. Fox a engagé jusqu'à à 3,8 millions de dollars pour le développement d'un gène silencieux thérapeutiques pour traiter la maladie de Parkinson, en réduisant l'expression de la protéine alpha-synucléine. Une équipe de chercheurs dirigée par Matt Farrer, PhD, de la clinique Mayo de Jacksonville (Floride) avec des collaborateurs à Alnylam Pharmaceuticals et The Parkinson's Institute et clinique Centre s'attachera à optimiser un petit ARN interférence (siRNA)-based thérapeutiques qui pourraient ralentir ou arrêter la Progression de la maladie de Parkinson. En cas de succès, ce projet pourrait aboutir à une toute nouvelle classe de médicaments ciblant le gène de l'alpha-synucléine, qui s'est avéré difficile de moduler l'aide traditionnelle à petite molécule thérapeutique.

Les travaux sont financés par la Fondation LEAPS (Linked Les efforts visant à accélérer le Parkinson Solutions) 2007 initiative. LEAPS 2007 a été financé grâce à un don de l'Edmond J. Safra Fondation philanthropique. Le mécénat d'Edmond J. Safra Fondation a été l'un des plus fermes partisans de la Michael J. Fox Foundation depuis ses débuts.

"Disponible Parkinson traitements masquer les symptômes, mais ne font rien pour arrêter ou ralentir la progression de la maladie sous-jacente", a déclaré Katie Hood, chef de la direction de MJFF. «De plus en plus de preuves scientifiques soutient l'hypothèse que l'abaissement des niveaux d'alpha-synucléine dans le cerveau pourrait atteindre ce qu'on appelle la" quête du Graal "de PD recherche, une thérapie neuroprotecteurs. Mais pas de médicaments ont été identifiées à ce jour, qui sont capables de réduire alpha - Synucléine expression, de nouvelles approches sont nécessaires. LEAPS Cette subvention est caractéristique de la façon dont la Fondation Michael J. Fox va à propos de son travail - en gros paris sur les nouvelles idées ayant un potentiel d'impact à la qualité de vie des patients ".

Alors que sa fonction normale dans le cerveau demeure inconnu, l'accumulation d'excès de l'alpha-synucléine se serait avéré être la cause de certaines formes familiales de PD. Cliniques, génétiques et expérimental existe des éléments de preuve pour montrer que l'accumulation d'alpha-synucléine dans les neurones peut être un élément clé de la non-PD ainsi hérité. Poursuite de la recherche permettra d'analyser si la réduction des niveaux de l'alpha-synucléine dans le cerveau des personnes atteintes de Parkinson peuvent ralentir la progression de la maladie.

L'interférence ARN (ARNi) est un mécanisme naturel présent dans toutes les cellules de laquelle les petites molécules d'ARN (siARN) spécifiquement silence l'expression des gènes ciblés par la destruction de l'ARN messager, la molécule qui contient les instructions pour la synthèse des protéines.

Dans des travaux antérieurs financés dans le cadre de la Michael J. Fox Foundation's Public Validation initiative, le LEAPS chercheurs ont démontré que la cible siARN réduire les niveaux d'alpha-synucléine dans les modèles murins de la maladie de Parkinson. Ils vont maintenant pousser en avant ce travail en identifiant les meilleures alpha-synucléine siRNA candidat médicament, puis établir l'efficacité et la «fenêtre thérapeutique» pour perfusion cérébrale chez des modèles animaux. En cas de succès, ce projet pourrait déboucher sur l'élaboration d'un alpha-synucléine siRNA candidat médicament qui, à l'avenir, pourraient être testés dans PD patients dans la phase I des essais cliniques.

LEAPS prix, la signature de financement L'initiative de Michael J. Fox Foundation, sont multi-année, plusieurs millions, multi-disciplinaire avec des projets portant sur des questions importantes retombées concrètes sur le traitement de la maladie de Parkinson. La poursuite du financement est subordonné à la réalisation d'étapes prédéterminées à des étapes spécifiques.

En plus de coordonner le Dr Farrer investigateur principal, professeur de neurogénétique, Département des neurosciences, de la Mayo Clinic Jacksonville, LEAPS cette équipe comprend:

Jada Lewis, PhD, professeure adjointe, Département des neurosciences, de la Mayo Clinic Jacksonville - Dr. Lewis tiendra premier chef la responsabilité de l'optimisation de siARN dans différents modèles murins de la maladie de Parkinson. Donato DiMonte A., MD, Professeur, Directeur de la recherche fondamentale, La Parkinson's Institute and Clinical Center, Sunnyvale, Californie - Dr. DiMonte, expert en neurologie de primates, tiendra l'ultime responsabilité de démontrer que le candidat siARN sont neuroprotecteurs dans des modèles primates De PD.

David A. Bumcrot, PhD, directeur, Recherche, Alnylam Pharmaceuticals, Cambridge, Massachusetts - Dr. Bumcrot sera le fer de lance de la conception et la synthèse de tous les candidats siARN et diriger les efforts pour enquêter sur les stratégies de prestation de siRNA.

LEAPS Alors que de nombreux projets impliquent des entités commerciales, les fonds sont destinés seulement déclaré projets, dépend de l'achèvement des étapes prédéterminées à des étapes spécifiques, et ne représentent pas les placements en actions. Si toutes les étapes sont respectées, ce LEAPS répartition se fera comme suit (chiffres arrondis):

Mayo Clinic: $ 1.9 millions
La Parkinson's Institute: 1,4 millions de dollars
Alnylam: $ 546.000

A propos de la Michael J. Fox Foundation

Fondé en 2000, The Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research se consacre à assurer le développement d'un traitement curatif de la maladie de Parkinson au sein de cette décennie, grâce à un programme de recherche financé agressivement. La Fondation a financé environ 110 millions $ dans la recherche à ce jour.

Http://www.michaeljfox.org

Partagez cet article à:
Add this page to Delicious