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Parkinson's thérapie génique percée peut pénétrer dans les essais cliniques d'ici la fin de

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Un gène
inoffensifs porteurs du virus injecté dans le midbrains d'une douzaine de patients souffrant de la maladie de Parkinson amélioré les sujets motricité tout en provoquant pas d'effets indésirables, selon une nouvelle étude.

C'est la première fois que la thérapie génique a été testé pour lutter contre le Parkinson, qui touche environ 500000 Américains. Les résultats prometteurs, publié cette semaine dans The Lancet, ouvre la porte à une nouvelle option de traitement pour les maladies neurodégénératives.

"L'innocuité et l'efficacité indiquent clairement que c'est quelque chose qui mérite d'être approfondie", explique plomb étude auteur Michael Kaplitt, un chirurgien neurologiques et des troubles du mouvement, directeur de la New York-Presbyterian Hospital / Weill Cornell Medical Center. «Nous ne sommes pas finis, de toute évidence, nous avons encore besoin de faire un plus grand, plus définitif étude pour le prouver avec certitude."

La maladie de Parkinson, une affection qui frappe généralement les personnes de leurs 60 ans, se caractérise par des tremblements, une raideur, perte de la parole et des difficultés avec la motricité. Spécialistes des neurosciences ont suivi sa cause biologique de la perte de neurones ou cellules nerveuses, le mésencéphale dans une région appelée la substance noire, qui produit le neurotransmetteur dopamine (qui permet de maintenir un bon contrôle des mouvements). Quand la dopamine est faible le noyau subthalamique, une bande de neurones juste au-dessus de la substance noire, overproduces glutamate, qui est le cerveau principal du messager chimique excitatrices. Quand il hyped up overstimulates neurones en aval, ce qui déclenche une forte réaction d'inhibition qui entraîne circulation perturbée.

Kaplitt et les hauts auteur Matthew Au cours de l'étude, un directeur de recherche associé au Weill Cornell, a porté sur essayant de calmer le noyau subthalamique hyperactif. Ils ont utilisé un virus inoffensif appelé un virus adéno-associé pour transporter un gène qui code pour l'enzyme acide glutamique décarboxylase (GAD) dans les neurones du noyau subthalamique. Le gène subthalamique incité ces cellules pour produire l'acide gamma-aminobutyrique (GABA), le cerveau du principal neurotransmetteur inhibiteur, ce qui les rendait s'installer et rétabli la fonction motrice normale.

En raison de la réglementation fédérale, l'équipe ne pouvait injecter le virus dans un seul hémisphère du cerveau de chaque personne. "Cela nous a permis de comparer les deux côtés du cerveau», dit-Kaplitt, ce qui a permis aux chercheurs d'évaluer l'efficacité de leur traitement.

Les chercheurs ont suivi les 12 sujets au cours de la prochaine année et a découvert que la fonction motrice améliorée de 25 pour cent à 65 pour cent. Ils ont aussi constaté que les traités côtés du cerveau montre normalisé l'activité cérébrale dans des régions clés en aval du noyau subthalamique: le thalamus, également impliqué dans la fonction motrice, et de certaines parties du cortex cérébral impliquées dans le mouvement. Plus encourageant pour les scientifiques est que l'amélioration a persisté même lorsque les patients étaient sur leurs Parkinson médicaments sens que, comme décrit Kaplitt, «la thérapie a été causé supplémentaires à l'amélioration des médicaments."

Pendant Kaplitt et avait un certain nombre de préoccupations en matière de sécurité lors de la création de l'étude: Les paquets virale pourrait endommager les cellules cibles en provoquant le système immunitaire, il y avait une chance de overinhibition des neurones dans le noyau subthalamique, et il ya eu des inquiétudes au sujet des effets secondaires inconnus Les chercheurs n'avaient pas prévu. Mais Kaplitt rapports de leurs craintes étaient sans fondement, il n'ya pas eu de cas d'infection, la réponse immunitaire ou de la toxicité.

Dans un éditorial accompagnant l'article The Lancet, Jon Stoessel, professeur de neurologie à Pacific Parkinson's Research Centre à Vancouver, le nouveau travail exige une «provocation approche du traitement des maladies neurodégénératives." Il s'interroge, toutefois, si c'est une meilleure option de traitement que de la stimulation cérébrale profonde, le traitement actuel le plus efficace, qui consiste à implanter un cerveau "pacemaker" pour stimuler électriquement soit le thalamus ou noyau subthalamique

Kaplitt, qui espère avoir une pleine échelle de l'essai clinique de thérapie génique en fin de l'année, dit qu'il existe plusieurs "avantages inhérents" à cette nouvelle option. Plus particulièrement, il n'ya pas de câbles ou de batteries dans le corps qui peuvent causer une infection, il évite les risques de mettre une nouvelle source d'électricité dans le cerveau, et le stimulateur cardiaque doit être réglé fréquemment, alors que le gène, d'après les études sur les animaux, devraient Restent efficaces pendant plusieurs années.

"Des résultats prometteurs livrés dans le premier essai clinique d'essais humains de la procédure contre la maladie neurodégénérative"
Scientific American

Par Nikhil Swaminathan
Lien Ici

Http://www.sciam.com

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